‘증강인자 AAV 벡터’ 기술 > 시공사례

‘증강인자 AAV 벡터’ 기술 등장북미 29개 대학-기관 협력 연구… 비병원성 바이러스 기반 전달체특정세포에서만 유전 물질 발현… 정밀도-안전성 높고 부작용 적어유전자 교정 치료 전달체로 활용 미국 앨런연구소 연구팀이 쥐의 뇌에 있는 다양한 세포 집단에 ‘증강인자 AAV 벡터’를 적용하자 표적으로 삼은 영역에 유전 물질이 발현되고 있다. 앨런연구소 제공고령화가 심화되면서 뇌졸중, 치매, 파킨슨병 등 뇌 질환 유병률이 늘고 있다. 우울증, 불안장애 등 뇌 기능 이상으로 발생하는 정신 질환은 나이와 상관없이 한국인들의 뇌 건강을 위협한다. 뇌 질환에 대한 사회적 부담도 커지며 뇌 질환 극복은 과학자들의 가장 많은 관심을 끄는 주제다. 보실카 타식 미국 앨런연구소 분자유전학 책임연구원 연구팀은 뇌의 특정 세포나 조직에서만 작동하는 유전자 치료 효과를 입증하고 그 연구결과를 21일 국제학술지 ‘셀’에 발표했다. 부작용을 최소화하면서 효율적으로 뇌 질환을 치료하는 방법으로 뇌 질환 극복의 ‘게임 체인저’가 될 것이라는 기대감이 커진다.● 특정 세포에만 작동하는 ‘증강인자 AAV 벡터’ 연구팀이 이번에 내놓은 성과는 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터 기술을 더욱 고도화한 ‘증강인자 AAV 벡터’ 기술이다. 질병은 보통 특정 세포나 조직에 결함이 생겨 발생한다. 결함이 생긴 부분만 수정하는 접근 방식이 필요하다. 가령 뇌전증은 신경계의 특정 신경세포에 발생하는 질병이므로 문제가 되는 신경세포를 겨냥한 치료법이 필요하다. 앨런연구소를 비롯한 북미 29개 대학 및 기관들은 협력 연구를 통해 기존 AAV 벡터를 업그레이드한 증강인자 AAV 벡터를 만들어 특정 세포에서만 유전물질이 발현되도록 하는 치료 방법을 찾았다. AAV 벡터는 DNA, RNA 등 유전물질을 전달하는 비병원성 바이러스 기반 전달체다. 증강인자 AAV 벡터는 특정 세포나 조직에만 유전물질이 전달돼 발현되도록 설계됐기 때문에 정밀도와 안전성이 높다. 앨런연구소 연구팀은 증강인자 AAV 벡터 기술을 이용해 뇌 세포의 기능을 변화시키고 표적 부위에 치료 효과를 내는 데 성공했다. 앨런연구소뿐 아니라 하버드대, 듀크대, 캘리포니아대, 스탠퍼드대, 워싱턴대, 브로드연구소 등 쟁쟁한 기관들이 AAV 벡터 관련 연구 8편을 한꺼번에 발표하면서 AAV 벡터 기술이 뇌 질환을 극복하는 중요한 혁신 도구라는 점을 입증했다. 연구자들은 증강인자 AAV 벡터가 피질, 선조체 등 특정 뇌 영역에서 뇌 질환을 안전하면서 효과적으로 치료할 수 ‘증강인자 AAV 벡터’ 기술 등장북미 29개 대학-기관 협력 연구… 비병원성 바이러스 기반 전달체특정세포에서만 유전 물질 발현… 정밀도-안전성 높고 부작용 적어유전자 교정 치료 전달체로 활용 미국 앨런연구소 연구팀이 쥐의 뇌에 있는 다양한 세포 집단에 ‘증강인자 AAV 벡터’를 적용하자 표적으로 삼은 영역에 유전 물질이 발현되고 있다. 앨런연구소 제공고령화가 심화되면서 뇌졸중, 치매, 파킨슨병 등 뇌 질환 유병률이 늘고 있다. 우울증, 불안장애 등 뇌 기능 이상으로 발생하는 정신 질환은 나이와 상관없이 한국인들의 뇌 건강을 위협한다. 뇌 질환에 대한 사회적 부담도 커지며 뇌 질환 극복은 과학자들의 가장 많은 관심을 끄는 주제다. 보실카 타식 미국 앨런연구소 분자유전학 책임연구원 연구팀은 뇌의 특정 세포나 조직에서만 작동하는 유전자 치료 효과를 입증하고 그 연구결과를 21일 국제학술지 ‘셀’에 발표했다. 부작용을 최소화하면서 효율적으로 뇌 질환을 치료하는 방법으로 뇌 질환 극복의 ‘게임 체인저’가 될 것이라는 기대감이 커진다.● 특정 세포에만 작동하는 ‘증강인자 AAV 벡터’ 연구팀이 이번에 내놓은 성과는 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터 기술을 더욱 고도화한 ‘증강인자 AAV 벡터’ 기술이다. 질병은 보통 특정 세포나 조직에 결함이 생겨 발생한다. 결함이 생긴 부분만 수정하는 접근 방식이 필요하다. 가령 뇌전증은 신경계의 특정 신경세포에 발생하는 질병이므로 문제가 되는 신경세포를 겨냥한 치료법이 필요하다. 앨런연구소를 비롯한 북미 29개 대학 및 기관들은 협력 연구를 통해 기존 AAV 벡터를 업그레이드한 증강인자 AAV 벡터를 만들어 특정 세포에서만 유전물질이 발현되도록 하는 치료 방법을 찾았다. AAV 벡터는 DNA, RNA 등 유전물질을 전달하는 비병원성 바이러스 기반 전달체다. 증강인자 AAV 벡터는 특정 세포나 조직에만 유전물질이 전달돼 발현되도록 설계됐기 때문에 정밀도와 안전성이 높다. 앨런연구소 연구팀은 증강인자 AAV 벡터 기술을 이용해 뇌 세포의 기능을 변화시키고 표적 부위에 치료 효과를 내는 데 성공했다. 앨런연구소뿐 아니라 하버드대, 듀크대, 캘리포니아대, 스탠퍼드대, 워싱턴대, 브로드연구소 등 쟁쟁한 기관들이 AAV 벡터 관련 연구 8편을 한꺼번에 발표하면서 AAV 벡터 기술이 뇌 질환을 극복하는 중요한 혁신 도구라는 점을 입증했다. 연구자들은 증강인자 AAV 벡터가 피질, 선조체 등 특정 뇌 영역에서 뇌 질환을 안전하면서 효과적으로 치료할 수 있다는 점, 수면을 조절하는 세포만 표적으로 삼는